La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA) ha dado luz verde a una terapia de edición genética para tratar dos trastornos genéticos de la sangre: la anemia de células falciformes y la beta talasemia. Este avance médico ha sido protagonizado por el medicamento Casgevy, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals, que actúa editando el gen responsable de estas enfermedades.

Se espera que este tratamiento revolucionario elimine el dolor, las infecciones y la anemia asociados a la anemia de células falciformes y la beta talasemia, condiciones que pueden ser potencialmente fatales. Estos trastornos afectan a unas 15,000 personas en el Reino Unido con ascendencia africana o caribeña, así como a unas 1,000 personas de origen mediterráneo, sudeste asiático y de Medio Oriente.

La gran mayoría de los pacientes requieren transfusiones de sangre periódicas y algunos incluso llegan a necesitar un trasplante de médula ósea. Sin embargo, Casgevy, utilizando la tecnología CRISPR galardonada con el Premio Nobel de Química en 2020, funciona mediante la edición de genes en las células madre de la médula ósea del paciente, permitiendo así que el cuerpo pueda producir hemoglobina funcional.

Los ensayos clínicos han demostrado que Casgevy tiene resultados prometedores en la reducción del dolor y la necesidad de transfusiones de glóbulos rojos en pacientes con anemia de células falciformes y beta talasemia. Además, esta terapia genética ofrece una posibilidad de curación para aquellos que no son elegibles para trasplantes de médula ósea.

La Sociedad de Células Falciformes y la comunidad médica han acogido con entusiasmo este avance histórico en la terapia de edición genética, ya que brinda esperanza y optimismo a los pacientes afectados. El medicamento Casgevy ha sido aprobado para su uso en el Servicio Nacional de Salud del Reino Unido (NHS), lo que significa que estará disponible para los pacientes que lo necesiten.